El ARN de interferencia (RNAi), la tecnología ganadora del Premio Nobel de Medicina 2006, será utilizada por AstraZéneca para desarrollar nuevos fármacos

El ARN de interferencia (RNAi), una tecnología ganadora del Premio Nobel, es actualmente una de las áreas con mayor potencial en el descubrimiento de fármacos. Esto se debe a que representa una estrategia totalmente nueva para inactivar selectivamente genes importantes en patologías y como tal tiene el potencial de crear nuevas clases de fármacos.

Por este motivo, la compañía farmacéutica AstraZéneca ha iniciado un acuerdo de tres años de colaboración con Silence Therapeutics, una compañía especializada en RNAi, con objeto de descubrir y desarrollar moléculas de siRNA patentables contra cinco dianas específicas proporcionadas por AstraZéneca. Aunque el citado acuerdo, por importe de 400 millones de dólares, se sitúa inicialmente en el área respiratoria, podría extenderse también a otras áreas de enfermedad.

Para Iain Ross, presidente de Silence Therapeutics, este acuerdo supone “una validación adicional de la aplicación potencial de las moléculas AtuRNAI patentadas de Silence Therapeutics y nuestra posición de liderazgo en el campo de la terapia con RNAi”.

Por su parte, Jan Lundberg, vicepresidente ejecutivo del área de Descubrimientos de AstraZéneca, ha señalado que esta tecnología les permitirá “abordar mecanismos patológicos intratables a través de pequeñas moléculas y de otras estrategias” y ha añadido que este acuerdo viene a reforzar sus inversiones en las áreas biofarmacéuticas y de vacunas.

El descubrimiento de la RNAi abre un nuevo campo de investigación en terapia genética y su aplicación al desarrollo de nuevos fármacos. El RNAi podría ofrecer un nuevo desarrollo terapéutico para un amplio abanico de enfermedades como cáncer, enfermedades infecciosas o hereditarias, muchas de las cuales se han considerado como incurables y para las cuales no existen actualmente medicamentos.

Este método se ha convertido en una herramienta importante de investigación en biología y biomedicina y se espera que en un futuro se pueda aplicar en otras muchas disciplinas. Varias publicaciones recientes muestran éxitos en la inactivación selectiva de genes en células humanas y en animales de experimentación. Por ejemplo, recientemente se ha mostrado el silenciamiento de un gen que causa altos niveles de colesterol en sangre tratando animales con RNAi.

Por otro lado, existen otros proyectos por desarrollar con RNA de interferencia en el tratamiento de infecciones virales, cardiovasculares, cáncer, desórdenes endocrinos y muchas otras enfermedades.

Una tecnología ganadora del Nobel

Los investigadores Andrew Z. Fire y Craig C. Mello fueron laureados con el Nobel de Medicina del año 2006 por haber descubierto un mecanismo fundamental para el control de la regulación génica: La interferencia de RNA.

El genoma humano envía instrucciones desde el nucleo al citoplasma, para la síntesis de proteínas mediante el RNA mensajero (mRNA). La síntesis de proteínas tiene lugar en los ribosomas del citoplasma celular. Los aminoácidos son transportados por el RNA de transferencia (tRNA), específico para cada uno de ellos, y son llevados hasta el mRNA. Una vez finalizada la síntesis de una proteína, el mRNA queda libre y puede ser leído de nuevo.

Mello y Fire descubrieron en 1998 un mecanismo mediante el cual, pequeños fragmentos de RNA podían degradar mRNAs complementarios. A este mecanismo le denominaron RNA de interferencia (RNAi). Al degradar un mRNA concreto, se produce el silenciamiento del gen.

Posteriormente, este mecanismo se ha descrito en todos los organismos estudiados, desde plantas, a insectos y mamíferos.

Fuente:azprensa.com